急性髓性白血病(AML)一线新药获批

2020-11-12

疾病介绍:

急性髓性白血病(AML是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一,生存率很低,治疗方案也非常有限。AML在骨髓中形成,导致血液和骨髓中异常白细胞数量增加。AML通常很快恶化,但并非所有患者都有资格接受强化化疗。年龄和合并症是限制强化化疗的常见因素。只有大约28%的患者能够存活5年获更长时间。

在急性髓系白血病(AML)中,异常分化的、长寿命的髓系造血祖细胞发生恶性转化和不能控制的增殖,导致循环中出现大量不成熟的细胞,且正常骨髓被恶性细胞所取代。症状包括疲乏、面色苍白、易瘀伤及出血、发热和感染;髓外白血病浸润的症状仅出现在5%的患者(常为皮肤表现)。外周血涂片和骨髓检查可明确诊断。治疗包括诱导化疗以达到缓解,以及缓解后化疗(包括或不包括干细胞移植)以避免复发。

新药介绍:


10月底,美国食品和药物管理局(FDA)已批准抗癌药Venclextavenetoclax)联合阿扎胞苷(AZA)、或地西他滨、或低剂量阿糖胞苷(LDAC),用于治疗新诊断的急性髓性白血病(AML)成人患者,具体为:年龄≥75岁的患者,或因合并症而排除使用强化诱导化疗的患者。在美国,Venclexta2018年获得FDA加速批准用于上述适应症。此次批准Venclexta上述适应症由加速批准转为了完全批准。Venclexta/Venclyxto是一种首创、口服、选择性B细胞淋巴瘤因子-2BCL-2)抑制剂,由艾伯维与罗氏合作开发。Bcl-2家族蛋白是一类细胞凋亡蛋白,在肿瘤的发生及转移中起着重要的作用。正常情况下,Bcl-2家族蛋白与Bax形成二聚体以及自身二聚调控细胞的凋亡。B淋巴细胞瘤-2Bcl-2)是Bcl-2家族蛋白中的一种抑制凋亡蛋白,在某些癌细胞中高度表达,选择性的抑制Bcl-2已经成为抗肿瘤药物的热门靶点。

值得指出的是,Venclextavenetoclax)的上市是药物研发领域一个具有里程碑的事件。Venetoclax是一种选择性的Bcl-2抑制剂,旨在恢复细胞的凋亡功能,发挥抗肿瘤的作用,它也是全球首个上市的蛋白-蛋白相互作用抑制剂。在这之前,药物学家普遍认为蛋白-蛋白相互作用靶点是不能被小分子药物靶向的。

因此,Venetoclax的获批突破了这一瓶颈,也因此使得更多的研究重新导向了小分子蛋白-蛋白相互作用抑制剂。

临床实验:


该研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展,比较了安慰剂+阿扎胞苷(AZA,一种低甲基化剂)方案、venetoclax+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。  

VIALE-A III 期试验结果表明,在 AML 患者中,与单用阿扎胞苷相比, Venclexta 与阿扎胞苷联合使用降低了 43% 的死亡率,并且改善了总生存期(OS),由 9.6 个月延长至 14.7 个月。完全缓解率为 37%,实现了 19% 的增长。

权威评价:


BCL-2蛋白在细胞凋亡(程序性细胞死亡)中发挥重要作用,可阻止一些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡,并且在某些类型癌症中过度表达,与耐药性的形成相关。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能,恢复细胞的通讯系统,让癌细胞自我毁灭,达到治疗肿瘤的目的。

截至目前,venetoclax已在全球多个国家批准上市,用于成人治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小细胞淋巴瘤(SLL)、急性髓性白血病(AML)。当然,venetoclax在实体瘤中的作用尚未报道。本社认为,BCL-2在实体瘤中的靶点可行性已经被证实。因此,我们期待该药进一步拓展用于实体瘤治疗。

富士国际集团总部2015年成立于日本,2018年通过日本外务省、经济产业省联合认证,系外务省医疗签证担保机关,经济产业省跨境医疗支援企业。集团立足日本,放眼全球,拥有众多顶级医疗资源,为客户提供国际先进医疗技术的VIP快速通道。我们坚持专业化道路,由持有当地医护执照华人组成您的私人医疗支援团队,并为患者提供衣食住行全方位的生活辅助支持。

富士国际健康管理有限公司

日本总部:

260-0015  

日本千叶县千叶市中央区富士见1-14-13大荣大楼(野村证劵)8楼

电话:(+81)43-382-9591  

邮箱:vip@fujihealthcare.org

官网:http://www.fujihealthcare.org

中国公司:

电话:0571-8918 5280

浙江省杭州市余杭区迎宾路501号余之城ITC1号楼407

统一客服电话:400-9696-080  

去日本看病,找富士国际!
海外重离子治疗患者增加中
【成功案例】富士国际重离子癌症治疗实例之一:肝癌
【人物专访】辻井博彦教授:重离子最适合治疗肿瘤的类型与优势
【科普园地】质子重离子治疗癌症基础知识

分享
写下你的评论吧

浙公网安备 33010802009720号

浙公网安备 33010802009720号